Znanstvenici uvjereni: Liječit ćemo sve bolesti i to lako

Još od devedesetih kada je krenulo dekodiranje ljudskog genoma, liječnici su sanjali o novoj eri medicine gdje bolesti mogu biti liječene tako što se uklone greške i štetne mutacije u DNK.

Umjesto da se “šopamo” lijekovima, piše Financial Times, mogli bismo hakirati biologiju kako bi se s bolešću obračunali na njezinom izvoru.

San je počeo prerastati u stvarnost 2013. kada su znanstvenici demonstrirali kako je tehnika “editiranja” ili “modificiranja” gena, poznata i kao Crispr-Cas9, uspješna u izmjeni ljudskih stanica.

Dvije biotehnološke kompanije kažu kako planiraju započeti testiranja tehnologije na ljudima čim je prije moguće. Crispr Therapeutics se već javio za odobrenje od strane europskih regulatora kako bi krenuo testirati svoj najnapredniji proizvod, kodnog imena CTX001 kod pacijenata koji pate od beta talasemije, nasljedne bolesti krvi u kojoj ljudsko tijelo ne proizvodi dovoljno eritrocita.

Pacijenti s najtežim oblikom bolesti umiru ukoliko ne dobivaju redovite transfuzije. Svoju CTX001 metodu žele iskušati i kod onih koji boluju od anemije srpastih stanica.

Njihov rival, američka kompanija Editas Medicine traži sve potrebne dozvole kako bi se posvetila rijetkoj vrsti slijepila koje nastupa odmah nakon poroda, dok se Intellia Therapeutics želi baviti rakom, cističnom fibrozom, hemofilijom i Duchenne muskularnom distrofijom.

Kina, sa svojim slabijim regulacijama, tvrdi kako kod njih timovi znanstvenika već rade na projektima, iako još nisu objavili niti jedan konkretni rad.

Crispr-Cas9 je, laički rečeno, spajanje dviju tehnologija koji editiranje gena čine mogućim. Cas9 su “molekularne škarice” koje mogu rezati komade DNK i na taj način ukloniti loš i “pokvaren” genetski materijal, a na njihovo se mjesto ubacuju valjani geni.

Crispr je pak svojevrsni genetski GPS koji navodi te škarice na pravu lokaciju.

“Ovo je znanost koja napreduje brzinom svjetlosti, no na početku će biti limitirana na bolesti koje nemaju druge opcije liječenja” , kaže Katrine Bosley, šefica Editasa.

Ističe kako 95 posto od 6.000 genetskih poremećaja, koji su jasni kandidati za editiranje gena, nije izlječivo. Iako Crispr-Cas9 još nije iskušan na ljudima tehnologija je već sada uvelike ubrzala laboratorijski rad. Transgenični miševi “proizvedu” se u nekoliko tjedana.

Stariju tehniku editiranja gena, Talen, francuska firma Cellectis iskoristila je kako bi proizveli revolucionaran tretman za rak krvi Car-T koji se upravo testira na ljudima.

Car-T proizvodi su već na tržištu, no oslanjaju se na skupe procese koji uključuju izvlačenje leukocita, transport tih leukocita u laboratorij gdje se na njih utječe tako da kada ih se vrati u pacijenta one napadaju stanice raka.

Cellectis se nada kako će se taj proces moći ubrzati i olakšati, no odgovorno tvrde i kako Talen tehnika nije stara, spora i skupa.

“Pa nije nije ovdje riječ o IPhoneima. Možda je Crispr nova tehnologija, koja je jednostavnija i jeftinija, no koga briga ako to nije ono što pacijent treba, a oni trebaju super aktivne, precizne proizvode”, kaže André Choulika, šef Cellectisa.

Genska terapija će, slažu se svi, promijeniti živote milijuna ljudi koji pate od neizlječivih bolesti.